FDA批准宗格替尼(Zongertinib)用于HER2突变晚期非小细胞肺癌成人患者一线治疗的靶向疗法

2026年2月26日，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准勃林格殷格翰公司的宗格替尼（Zongertinib）用于治疗经FDA授权检测确认肿瘤存在HER2（ERBB2）酪氨酸激酶结构域激活突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。

宗格替尼（Zongertinib）的获批基于BeamionLUNG-1临床试验中76%的客观缓解率（N=72）此次加速批准继获得突破性疗法认定以及2025年8月FDA批准用于经治患者之后

“宗格替尼（Zongertinib）作为首个针对HER2突变晚期非小细胞肺癌初治患者的靶向疗法，正在树立新的治疗标准，其具有确切的疗效、可控的安全性和每日一次口服给药的优势，”Beamion LUNG-1试验协调研究者、德克萨斯大学MD安德森癌症中心胸头颈肿瘤内科主任John Heymach医学博士兼哲学博士表示。“现在，这些患者终于可以在发现HER2突变后立即获得一种靶向治疗选择。”

勃林格殷格翰董事会主席兼人用药品业务负责人Shashank Deshpande表示，“随着宗格替尼（Zongertinib）现已被批准作为HER2突变晚期NSCLC患者的一线治疗选择，我们正在履行我们的承诺，即为这种罕见且侵袭性强的癌症患者变革治疗模式，此次获批标志着向个性化医疗的转变，为HER2突变肺癌患者提供了一种靶向治疗选择。它彰显了我们不懈专注于加速创新，以解决高度未满足的医疗需求。”

HER2（ERBB2）突变发生在大约2-4%的NSCLC病例中，且与预后不良和较高的脑转移发生率相关。HER2（ERBB2）基因的改变（包括突变、扩增和过表达）会触发不受控制的细胞增殖、抑制细胞死亡，并促进肿瘤生长和扩散。

“我们在20多年前首次了解到HER2基因突变是一小部分患者的肺癌驱动因素。”GO2肺癌基金会首席患者官Danielle Hicks表示，“这些患者中有一半对当前的标准治疗无反应，这就是为什么为他们提供一种专门针对其疾病设计的治疗选择至关重要。了解您的生物标志物非常重要，因为它可以开启更个性化、更有效的治疗方案。”

宗格替尼（Zongertinib）作为一线治疗显示出可控的安全性特征，与在经治患者中观察和报告的一致。不良事件导致6%的患者停药。在一项汇总安全性人群中，包括292名HER2（ERBB2）突变NSCLC患者（包括初治和经治患者），最常见（>20%）的不良反应为腹泻（54%）、皮疹（27%）、肝毒性（26%）、乏力（25%）、恶心（23%）、肌肉骨骼疼痛（21%）和上呼吸道感染（20%）。

FDA已授予宗格替尼（Zongertinib）用于HER2（ERBB2）突变晚期NSCLC初治患者的突破性疗法认定。FDA还授予宗格替尼（Zongertinib）一项专员国家优先审评券，以强调其满足这种罕见侵袭性癌症关键患者需求的潜力。

HER2突变非小细胞肺癌

肺癌导致的死亡人数超过任何其他癌种，且发病率预计到2040年将增至全球300万例以上。NSCLC是最常见的肺癌类型。该病通常诊断时已为晚期，诊断后五年内仍存活的患者不足十分之一。晚期NSCLC患者在日常生活中的身体、心理和情感方面都可能受到严重影响。晚期NSCLC患者对更多治疗选择的需求仍存在巨大未满足空间。

高达4%的肺癌由HER2（ERBB2）突变（或基因改变）驱动。HER2（ERBB2）突变可导致过表达和过度激活，进而导致不受控制的细胞生成、抑制细胞死亡并促进肿瘤生长和扩散。

适应症

用于患有非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC），且无法通过手术切除或已扩散至身体其他部位（转移性），并且具有人表皮生长因子受体2（HER2）基因的特定突变的成人患者。

注意事项

1、用药前评估：在服用宗格替尼（Zongertinib）之前，请告诉医生，包括是否有肝脏问题；有心脏问题；有除肺癌以外的肺部或呼吸问题。

2、具有生育潜能的男性和女性：宗格替尼（Zongertinib）对女性和男性造成生育问题，影响生育能力。女性患者在治疗前进行妊娠检测。在服用宗格替尼（Zongertinib）期间及末次给药后2周内，需要采取有效的避孕措施。在使用宗格替尼（Zongertinib）期间怀孕或怀疑自己怀孕，请立即就医。

3、哺乳期女性：正在哺乳或计划哺乳。在服用药物期间及末次给药后2周内请勿哺乳。

宗格替尼(Zongertinib)的副作用

严重副作用

最常见的严重血液检查异常包括白细胞计数降低、肝功能检测升高和血钾水平降低。

1、肝脏问题：肝脏问题在宗格替尼（Zongertinib）治疗中很常见，且可能严重并危及生命。您的医疗服务提供者将在您开始服用宗格替尼（Zongertinib）之前及治疗期间进行血液检查以监测您的肝功能。如果您出现任何肝脏问题的体征和症状，请立即告知您的医疗服务提供者，包括皮肤或眼白变黄（黄疸）；尿液呈深色或棕色（茶色）；右上腹部疼痛；比平时更容易出血或瘀伤；感觉非常疲劳；食欲不振；恶心或呕吐。

2、心脏问题：可能影响您心脏的泵血能力。宗格替尼（Zongertinib）可引起严重的心脏问题。您的医疗服务提供者将在您开始服用宗格替尼（Zongertinib）之前及治疗期间进行检测以检查您的心脏功能。如果您出现任何新的或加重的心脏问题症状，请立即告知您的医疗服务提供者，包括感觉心脏怦怦直跳或心跳加速；头晕；疲劳感觉头昏眼花；气短；意识丧失；咳嗽；腿部、脚踝或足部肿胀。

3、肺部问题：宗格替尼（Zongertinib）可引起严重或危及生命的肺部问题。如果您出现任何新的或加重的肺部问题症状，包括呼吸困难、气短、咳嗽或发热，请立即告知您的医疗服务提供者

如果出现严重副作用，请立即就医。医生可能会暂时停药、减少剂量或永久停止宗格替尼（Zongertinib）使用。

常见副作用

腹泻；皮疹；肝脏问题；感觉疲劳；恶心；肌肉和关节疼痛；上呼吸道感染。