




米哚妥林(Midostaurin)是1977年从海洋链霉菌星形孢菌素培养液中分离的一种吲哚咔唑生物碱———十字孢碱(staurosporine)经结构改造获得的活性衍生物,中文俗称为4'-N-苯甲酰胺基-十字孢碱。米哚妥林是多重酪氨酸激酶受体的抑制药,美国食品药品管理局(FDA)于2016年2月19日授予米哚妥林与其他化学治疗(化疗)药联用,治疗新诊断为FLT3基因突变的AML成年患者突破性治疗药的地位,并给予快速通道审评的待遇。2017年4月28日获得美国FDA批准上市,商品名为Rydapt。
米哚妥林(Midostaurin)作为一种口服多靶向激酶抑制剂,能抑制包括FLT3、PKC, C-FOS, MAPK, PDGFR, CDK1, KIT, VEGF等多种激酶活性。通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的,其中包括Flt3,因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。如果患者在血液或骨髓中检测到FLT3突变,即可考虑使用米哚妥林联合化疗进行治疗。
米哚妥林(Midostaurin)对于FLT3阳性的急性骨髓性白血病,治疗效果上远优于常规的化疗方案,近二十多年来,对于白血病治疗方面并无很大的突破,直到米哚妥林的获批上市,才打破了这个局面。FLT3阳性的急性骨髓性白血病是白血病的一种,多见于成人,并随年龄的增长而发病率随着增加,对常规的化疗治疗响应率不佳,并且容易复发,五年的生存率很低。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年6月18日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=215921