




Elbonix的效果如何呢?试验评估了艾曲波帕Elbonix对1岁及以上儿童慢性ITP患者的疗效和安全性。根据ITP确诊的时间,试验的时间有所不同:至少6个月或至少12个月。在试验期间,剂量可以每两周增加一次,每天最多75mg。
在PETIT2研究中(NCT01520909),血小板计数小于30 x 10^9 /L的难治性或复发且至少接受过一次ITP治疗的患者按年龄分层,随机接受艾曲波帕Elbonix(n = 63)或安慰剂(n = 29)治疗。年龄在6至17岁之间的患者的起始剂量为每日50mg(体重大于27公斤的患者为每日50mg,体重不足27公斤的患者为每日37.5mg)。东亚地区6至17岁的患者,不论体重如何,每天服用一次,每次25mg。1 ~ 5岁患者口服混悬液的起始剂量为1.2 mg/kg,每日1次(东亚患者0.8 mg/kg,每日1次)。
在本试验中,艾曲波帕Elbonix的疗效是通过在随机双盲期的8周(5~12周)中至少有6周的时间里,达到血小板计数≥50 x 10^9 /L(在没有救援治疗的情况下)的受试者所占比例来评估的。试验结果表明,12~17岁的两组患者(艾曲波帕 VS 安慰剂)中,达到血小板计数≥50 x 10^9 /L的患者比例分别为42% VS 10%;6~11岁的两组患者中,达到血小板计数≥50 x 10^9 /L的患者比例分别为44% VS 0%;1~5岁的两组患者中,达到血小板计数≥50 x 10^9 /L的患者比例分别为36% VS 0%。免责声明: 以上内容整理于FDA说明书、DRUGS及网络,仅作信息交流之目的,文中观点不代表医伴旅立场,亦不代表医伴旅支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。页面内容仅供医学药学专业人士阅读参考,具体用药请咨询主治医师,本站只做信息展示,不销售药品。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年03月09日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=207027