Rydapt治疗白血病效果怎么样呢？

米哚妥林（Rydapt）的三期临床试验，共有717名急性骨髓性白血病初诊患者参与，随机分成两组接受了米哚妥林联合化疗的治疗方案，或是接受了阿糖胞苷+柔红霉素的化疗方案。试验结果显示，对比单纯化疗方案，米哚妥林联合化疗能更有效的控制病情的进展，并显著改善了总生存期。接受了米哚妥林联合化疗的FLT3阳性患者中位无进展生存期为8.2个月，而化疗组只有3个月。接受米哚妥林联合化疗的患者，拥有更长的总生存期，把死亡的风险降低了23%。三期试验结果表明，对于FLT3阳性突变的患者，米哚妥林联合治疗方案的疗效要远优标准化疗。

基于三期临床试验的积极数据，米哚妥林在2017年获美国FDA获批上市，成为FLT3阳性急性骨髓性白血病成人患者的一线治疗方案。

Rydapt是多重酪氨酸激酶受体的小分子抑制药。体外生化或细胞试验表明，米哚妥林及其人体内主要活性代谢物CGP62221和CGP52421有抑制野生型FLT3基因、FLT3-ITD突变和酪氨酸激酶结构域(TKD)突变、酪氨酸蛋白激酶KIT基因(KIT)的野生型和D816V突变体、血小板衍生生长因子受体α/β(PDGFＲα/β)、血管内皮生Chemicalbook长因子受体-2(VEGFＲ-2)及丝氨酸/苏氨酸激酶蛋白激酶C(PKC)族成员的活性。米哚妥林显示抑制FLT3基因受体信号和细胞增殖的能力，诱导白血病细胞表达ITD和TKD突变体的FLT3受体凋亡或过量表达野生型FLT3和血小板衍生生长因子(PDGF)受体细胞。米哚妥林也抑制肥大细胞KIT信号、细胞增殖和组胺释放的能力，并诱导细胞凋亡。