雷德帕斯的效果好吗？

急性髓性白血病是成年人中最常见的一种白血病，也是目前四大白血病中五年生存率最低的一种。目前世界上唯一的针对急性髓性白血病临床激酶靶向治疗药物是由诺华公司研发的雷德帕斯，在美国获批上市。

那雷德帕斯效果好吗？

近日，瑞士制药巨头诺华（Novartis）在会上公布了抗癌药PKC412（midostaurin，雷德帕斯）一项全球III期RATIFY（CALGB 10603）临床研究的积极数据。该研究在60岁以下初诊FLT3突变急性髓性白血病（AML）成人患者中开展，数据显示，与安慰剂+标准诱导和巩固化疗联合治疗组相比，PKC412+标准诱导和巩固化疗联合治疗组在总生存期（OS）显著提高23%（HR=0.77，P=0.0074），达到了研究的主要终点。PKC412治疗组中位OS为74.7个月（95%CI：31.7-未达到），安慰剂组中位OS为25.6个月（95%CI：18.6-42.9）。此外，该研究的关键次要终点——无事件生存期（EFS，定义为启动诱导治疗60天内的最早死亡、复发或不完全缓解）方面，PKC412治疗组显著高于安慰剂组（中位时间：8.0个月[95%CI:5.14,10.6] vs. 3.0个月[95%CI:1.9,5.9]。安全性方面，3级或以上血液学和非血液学不良事件发生率无统计学显著差异。研究中共计37例患者死亡，各治疗组治疗相关死亡无差异。

AML：患者在2个疗程的诱导期(第1～3天)，静脉推注盐酸柔红霉素和第1～7天静脉滴注阿糖胞苷之后的第8～21天，与食物同服雷德帕斯50mg，bid，一个疗程28d；其后是4个疗程的巩固治疗期，于第1天、第3天和第5天，每12h静脉滴注阿糖胞苷后的第8～21天，服米哚妥林50mg，bid；最后为维持治疗期，共12个疗程，服雷德帕斯50mg，bid，直至疾病复发或不能耐受不良反应。