雷德帕斯治疗效果好吗？

雷德帕斯Rydapt是多重酪氨酸激酶受体的小分子抑制药。体外生化或细胞试验表明，雷德帕斯Rydapt及其人体内主要活性代谢物CGP62221和CGP52421有抑制野生型FLT3基因、FLT3-ITD突变和酪氨酸激酶结构域(tyrosinekinasedomain，TKD)突变、酪氨酸蛋白激酶KIT基因(tyrosine-proteinkinaseKit，KIT)的野生型和D816V突变体、血小板衍生生长因子受体α/β(plateletderivedgrowthfactorreceptor，PDGFＲα/β)、血管内皮生Chemicalbook长因子受体-2(vascularendothelialgrowthfactorreceptor，VEGFＲ-2)及丝氨酸/苏氨酸激酶蛋白激酶C(proteinkinaseC，PKC)族成员的活性。雷德帕斯Rydapt显示抑制FLT3基因受体信号和细胞增殖的能力，诱导白血病细胞表达ITD和TKD突变体的FLT3受体凋亡或过量表达野生型FLT3和血小板衍生生长因子(plateletderivedgrowthfactor，PDGF)受体细胞。雷德帕斯Rydapt也抑制肥大细胞KIT信号、细胞增殖和组胺释放的能力，并诱导细胞凋亡。

2017年4月28日，美国食品药品管理局(FDA)批准了雷德帕斯Rydapt上市，用于治疗FLT3+的急性髓系白血病(AML)。那雷德帕斯治疗效果好吗？

一项代号为RATIFY的随机试验可以证实雷德帕斯用于AML的安全性及有效性。这项实验纳入717名既往未接受任何治疗的FLT3+AML初诊患者，他们被随机分成两组进行对照治疗。结果发现，接受雷德帕斯联合化疗的患者组与只接受化疗的对照组相比，在总生存期上有着显著的改善，死亡风险降低了23%。此外，接受化疗患者的无事件生存期中位数仅为3.0个月，而接受联合疗法患者的数据为8.2个。