米哚妥林对白血病有多大的疗效？

急性骨髓性白血病是一种高侵袭性，由骨髓性白细胞异常增殖引起的血癌，在所有患者中约17%～34%的AML患者存在FLT3基因突变，这类患者的病情进展速度很快，还有很高的复发率，而且预后较差。只有少数的AML患者能够成功进行骨髓移植，而大多患者不仅可能对化疗无反应而且会逐渐进展成复发或难治性AML，5年生存率极低。米哚妥林Rydapt是由诺华公司研发的一种口服多靶向激酶抑制剂，作为25年来白血病治疗的首个重大突破，米哚妥林Rydapt也是一大重磅级药物。这款药物先后获得了FDA颁发的突破性疗法认定、孤儿药资格与优先审评资格。

米哚妥林Rydapt作为一种口服多靶向激酶抑制剂，它通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用，其中包括Flt3，因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。当患者发现血液或骨髓中有FLT3突变，那么可以考虑使用米哚妥林Rydapt联合化疗进行治疗。

那米哚妥林对白血病有多大的疗效？

一项代号为RATIFY的随机试验可以证实米哚妥林Rydapt用于AML的安全性及有效性。这项实验有717名既往未接受任何治疗的FLT3+AML初诊患者，他们被随机分成两组进行对照治疗，结果发现，接受米哚妥林Rydapt联合化疗的小组与只接受化疗的对照组相比，在总生存期上有着显著的改善，死亡风险降低了23%。此外，接受化疗患者的无事件生存期中位数仅为3.0个月，而接受联合疗法患者的数据为8.2个。