米哚妥林对白血病有多大疗效？

米哚妥林对白血病有多大疗效？ 

采用随机、双盲、安慰剂对照试验，对717例新诊断的FLT3突变的AML患者进行研究，所有患者随机分组，分别接受米哚妥林（每次50mg，第8~21天每天两次）+柔红霉素（每次60mg/m2，第1~3天每天一次）/阿糖孢苷（每次200mg/m2，第1~7天每天一次）或安慰剂+柔红霉素/阿糖孢苷治疗，持续2个周期（28天为一周期），同时使用高剂量阿糖胞苷巩固治疗（3g /m2，第1、3和5天，每12小时一次），最多4个周期；之后继续使用米哚妥林或安慰剂治疗（最多12个周期）。

入组患者的人群特征为：中位年龄47岁；44%为男性；88%的患者ECOG评分为0-1；除了安慰剂组的女性比例(59%)高于米哚妥林组(52%)外，这两组治疗组在基线人口统计学和疾病特征方面基本平衡，本次试验主要疗效指标为总生存期（OS）。

由于生存曲线在达到中位数之前就已经趋于平稳，因此中位OS无法得到可靠的估计，对EFS（无事件生存期）进行分析，EFS（event free survival）是指从入组开始到发生任何事件的时间，包括死亡、疾病进展、改换化疗方案、改为化疗、加用其他治疗、发生致死性或不能耐受的副作用等种种事件，结果表明，两组患者（米哚妥林+化疗 VS 安慰剂+化疗）的中位EFS为8.2个月 VS 3个月。

米哚妥林属于FLT3抑制剂，是一种口服多激酶抑制剂，可抑制调控许多重要细胞过程的多种激酶，从而中断癌细胞生长及增殖的能力。2017年4月，美国FDA批准米哚妥林联合化疗一线治疗FLT3突变阳性的急性髓性白血病（AML）成人患者以及成人侵袭性系统性肥大细胞增多症(ASM)、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症(SM-AHN)和肥大细胞白血病(MCL)患者。