奥贝胆酸的疗效好不好？

奥贝胆酸（商品名Ocaliva）是由美国Intercept制药公司研发的新一代原发性胆汁性肝硬化（PBC）治疗药物，Intercept公司最早于2016年5月27日获美国FDA批准上市，那么，奥贝胆酸的治疗效果好不好？

一项为期1年的奥贝胆酸Ⅲ期临床试验显示，既往对UDCA应答不佳的患者，分为安慰剂组、奥贝胆酸10 mg组和5 mg组，疗效判定标准是ALP不超过正常值上限1.67倍T-BIL正常，或ALP至少下降15%。3组应答率分别为10%、47%和46%。奥贝胆酸5 mg组中，经过6个月治疗后对药物没有充分应答的患者，在剩余的6个月将剂量增加到10 mg。5 mg剂量组及那些转换到更高剂量的患者中有46%达到研究的主要目标，而最初接受10 mg治疗的患者有47%达到研究的主要目标。对达到主要目标的患者进行肝脏检测，结果显示病情好转，而安慰剂组患者的病情有恶化倾向。

结果显示，与治疗前ALP相比，治疗后ALP下降至（202±11）U/L；与安慰剂相比，奥贝胆酸能够显著降低UDCA 治疗应答不佳PBC 患者的ALP、GGT 和ALT 水平，10~50 mg的剂量均是有效的。研究人员建议奥贝胆酸10 mg/d，能获得更好的耐受性，但安全有效剂量范围的评估，还需考虑在后续1年延长疗程中的应用反应，故仍需对长期使用的安全性和有效性进行评估。由于UDCA和奥贝胆酸作用机制不同，二者联合应用效果可能更明显。