艾曲波帕的效果怎样？

艾曲波帕由英国葛兰素史克公司研发并与2008年11月获得美国FDA批准上市。艾曲波帕是一种促血小板生成素受体激动剂，适用于治疗慢性免疫性血小板减少性紫癜患者的血小板减少，对皮质激素、免疫球蛋白或脾切除反应不佳的患者同样适用。艾曲波帕只应用于血小板减少程度及临床出血风险增加的患者。目前艾曲波帕已经获得全球100多个国家批注，用于慢性血小板减少症的治疗。与现有治疗血小板减少症药物比较，艾曲波帕是可是口服的治疗血小板减少症的药物，安全性高。今天咱们就来详细了解一下艾曲波帕的效果怎样？

严重再生障碍性贫血(SAA)是一种罕见的、危及生命的获得性血液疾病，患者的骨髓不能产生足够的红细胞、白细胞和血小板。因此，患有这种严重疾病的人可能会经历使其日常活动受到限制的衰弱症状和并发症，例如疲劳、呼吸困难、反复感染和异常擦伤或出血。从历史上看，SAA几乎都是属于由长时间的全血细胞减少引起的感染或出血所致的致命性疾病；未经治疗的SAA可在1-2年内造成80%-90%的死亡率。 

一项非随机I/II期临床研究，此次发布的数据主要分析了包括3个治疗组的92例初治（treatment-naive）重度再生障碍性贫血（SAA）患者，其中近80%年龄＞18岁。研究中，将艾曲波帕与标准的免疫抑制疗法联合用药。其中，艾曲波帕用药剂量为：12岁及以上患者给药每天一次150mg，6-11岁患者给药每天一次75mg，2-5岁患者给药每天2.5mg/kg。研究中，3个治疗组艾曲波帕给药起始时间和持续时间各不相同：第1组为从第14天给药艾曲波帕直至6个月，第2组为从第14天给药艾曲波帕直至3个月，第3组为从第1天给药艾曲波帕直至6个月。数据显示，艾曲波帕联合标准免疫抑制疗法的完全缓解率远远超过了临床历史数据。

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