




艾曲波帕是一种促血小板生成素受体激动剂,它通过诱导刺激巨核细胞(特别是骨髓中发现的大细胞)的分化和增值而发挥作用,适用于治疗对糖皮质激素、免疫球蛋白或脾切除术反应不佳的慢性免疫性血小板减少性紫癜(ITP)患者的血小板减少症。今天咱们就来了解一下艾曲波帕在什么时候上市呢?
艾曲波帕于2008年在美国上市,最初用于治疗免疫性血小板减少症,经过临床试验,证实艾曲波帕不仅可促使巨核细胞的增殖、分化,促进血小板的生成,还有促进骨髓造血干细胞的增殖和分化,从而改善造血功能的作用,于2014年批准用于治疗经免疫抑制疗法无效的重型再生障碍性贫血患者。2016年4月,欧盟委员会批准艾曲波帕用于对其它治疗药物耐药的慢性免疫(先天性)血小板减少性紫癜(ITP)儿科患者治疗。此次批准包括艾曲波帕片剂及一种新型口服混悬剂的应用,艾曲波帕口服混悬剂旨在用于不能吞咽片剂的幼儿。此前在2015年8月,美国 FDA 批准一种新型口服混悬剂,这使得艾曲波帕可以扩展用于 1 岁及以上年龄的,对糖皮质激素、免疫球蛋白或脾切除术没有充分响应的慢性血小板减少性紫癜儿科患者。
艾曲波帕是唯一一个获批治疗ITP的口服小分子、非肽类TPO-R激动剂,可显著提升ITP患者血小板计数水平,降低出血事件,减少伴随用药。艾曲波帕联合ATG和环孢素治疗初治的重型再障患者,完全反应率58%,部分反应率35%,总反应率93%。所有患者的完全反应率接近40%。
艾曲波帕常见副作用包括头痛(10%),腹泻(9%),肌肉酸痛(5-12%),恶心(4-9%)和疲倦。服药期间应每两周监测肝功能包括血清丙胺酸转氨酶(ALT或GPT)、天门冬胺酸转氨酶(AST或GOT)和胆红素,剂量稳定后则每月监测一次,对肝功能异常者,则需每周监测直到肝功能稳定或回到正常值。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年03月09日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=207027