




艾曲波帕目前主要为免疫性血小板减少症的二线治疗,主要适应糖皮质激素、免疫球蛋白治疗无效或脾切后的病人。临床调研表示,该药与现有治疗血小板减少症药物相比较,艾曲波帕作为治疗血小板减少的口服药物,安全性较高。今天咱们就来了解一下艾曲波帕治疗血小板减少症的效果怎样呢?
服用艾曲波帕的初始剂量为50 mg,每天1次,服用两周,两周1个周期后加量至最大剂量150 mg,每天1次。主要终点为评估艾曲波帕初次用药12周后血液应答。如果16周之后没有观察到血液应答就停止治疗。其他有效性评估还包括中位应答持续时间。
服用艾曲波帕12周后,40%的患者(n=17)产生血液应答,至少有1个血液指标(血小板、红细胞、白细胞)发生变化。在延伸治疗阶段,8名患者产生多系血液指标应答,其中4名患者逐渐停止治疗并维持这种血液应答(中位持续时间为8.1个月)。91%患者在基线时依赖输入血小板,而经过治疗应答的患者可以在8~1 096 d不用输入血小板(中位数时间为200 d)。86%患者在基线时依赖输入红细胞,服用艾曲波帕有血液应答的患者可以持续15~1 082 d(中位数时间为208 d)不用输入红细胞。
一项艾曲波帕I期临床试验结果表明,对接受吉西他滨治疗的实体肿瘤患者,艾曲波帕较之于安慰剂对照组,可减少出现化疗延迟和化疗剂量减少者的比例(14% vs.50%)。4) 提高肿瘤治愈率上世纪末已开始探索促血小板生成药物治疗CIT对肿瘤预后的影响。一项研究共入组41例非霍奇金淋巴瘤,随机分入安慰剂组或PEG-rHuMGDF治疗组,中位随访8.5年。结果显示,治疗组总生存率59%,安慰剂组31% 。
艾曲波帕最常见(≥20%)的不良反应有恶心(33%)、疲倦(28%)、咳嗽(23%)、腹泻(21%)和头痛(21%)。研究中,患者通过骨髓穿刺的方法评估染色体是否发生异常,有8名患者出现了染色体异常,其中5名患者染色体发生复杂变化。如果发现新的染色体异常,应当考虑停止服用艾曲波帕。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年03月09日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=207027