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珠峰艾曲波帕治疗血小板减少症疗效如何?

郭药师
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2025-01-20 18:07:18
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珠峰艾曲波帕治疗血小板减少症疗效如何?艾曲波帕是一种促血小板生成素受体激动剂,它通过诱导刺激巨核细胞(特别是骨髓中发现的大细胞)的分化和增值而发挥作用,适用于治疗对糖皮质激素、免疫球蛋白或脾切除术反应不佳的慢性免疫性血小板减少性紫癜(ITP)患者的血小板减少症。

2016年4月,欧盟委员会批准艾曲波帕用于对其它治疗药物耐药的慢性免疫(先天性)血小板减少性紫癜(ITP)儿科患者治疗。此次批准包括艾曲波帕片剂及一种新型口服混悬剂的应用,艾曲波帕口服混悬剂旨在用于不能吞咽片剂的幼儿。

此前在2015年8月,美国 FDA 批准一种新型口服混悬剂,这使得艾曲波帕可以扩展用于 1 岁及以上年龄的,对糖皮质激素、免疫球蛋白或脾切除术没有充分响应的慢性血小板减少性紫癜儿科患者。

一项艾曲波帕I期临床试验结果表明,对接受吉西他滨治疗的实体肿瘤患者,艾曲波帕较之于安慰剂对照组,可减少出现化疗延迟和化疗剂量减少者的比例(14% vs.50%)。一项研究共入组41例非霍奇金淋巴瘤,随机分入安慰剂组或PEG-rHuMGDF治疗组,中位随访8.5年。结果显示,治疗组总生存率59%,安慰剂组31% 。

艾曲波帕是唯一一个获批治疗ITP的口服小分子、非肽类TPO-R激动剂,可显著提升ITP患者血小板计数水平,降低出血事件,减少伴随用药,而且服用方便,大大提升了患者用药依从性。珠峰艾曲波帕治疗血小板减少症疗效与原研药相同,价格更低。

参考资料: FDA说明书更新于2025年06月,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=022291

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