泊马度胺适应症扩大，获批用于卡波西肉瘤

2020年5月14日，美国食品药品监督管理局（FDA）扩大了pomalidomide(泊马度胺)的适应症，包括治疗高效抗逆转录病毒治疗失败后获得性免疫缺陷综合症（AIDS）相关的卡波西肉瘤成年患者和人免疫缺陷病毒（HIV）阴性的卡波西肉瘤患者。

研究12-C-0047

在研究12-C-0047（一项由美国国家癌症研究所进行的开放标签，单臂临床试验）中对疗效进行了研究。在每个28天周期的第1天至第21天，每天口服28例患者（18例HIV阳性，10例HIV阴性），口服5 mg泊马度胺，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。所有HIV阳性患者都继续进行高活性的抗逆转录病毒治疗。

主要疗效结局指标为总体缓解率，包括完全缓解，临床完全缓解和部分缓解。研究者根据艾滋病临床试验小组肿瘤学委员会对卡波济肉瘤的反应标准评估反应。

研究结果

在18名HIV阳性患者中，总缓解率为67％（95％CI = 41％–87％）中位缓解期为12.5个月（95％CI = 6.5-24.9）。

在10例HIV阴性患者中，总缓解率为80％（95％CI = 44％–98％），中位缓解时间为10.5个月（95％CI = 3.9-24.2）。

接受泊马利度胺的患者中最常见的不良反应包括实验室异常（≥30％的患者）是绝对中性粒细胞计数或白细胞减少，肌酐或葡萄糖升高，皮疹，便秘，疲劳，血红蛋白减少，血小板，磷酸盐，白蛋白，或钙，ALT增加，恶心和腹泻。

在每个28天周期的第1天至第21天，卡波西肉瘤的推荐pomalidomide剂量为5 mg，每天口服一次，有或无食物，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。处方信息表明，与艾滋病相关的卡波西肉瘤患者应继续使用高活性抗逆转录病毒疗法作为HIV治疗。