




凡德他尼一种合成的化合物,为口服的小分子多靶点酪酸激酶抑制剂(TKI),可同时作用于肿瘤细胞EGFR、VEGFR和RET酪氨酸激酶,还可选择性的抑制其他的酪氨酸激酶,以及丝氨酸/苏氨酸激酶,多靶点联合阻断信号传导,因此是一种多通道肿留信号传导抑制剂。
那么,凡德他尼片治疗甲状腺癌患者效果如何?
凡德他尼可有效治疗晚期MTC,药物半衰期为19 d。它对侵袭性MTC最主要的作用是延长无进展生存期和提高疾病的稳定率。在一项Ⅲ期临床试验中,311例晚期MTC病人口服凡德他尼治疗。凡德他尼治疗显著延长了病人的中位无进展生存期,达30.5个月,而对照组仅为19.3个月。
治疗组完全缓解率为45%,对照组则为13%。治疗组降钙素和癌胚抗原(CEA)水平较对照组有明显下降。凡德他尼是治疗晚期MTC的有效方法,但是应该严密观察不良反应,必要时应减少用药剂量。凡德他尼在用于治疗儿童2B型多发型内分泌腺瘤及髓样癌病人时,可能会引起TSH水平升高及游离T4水平降低。
0008号凡德他尼研究是一项进行中的、开放的Ⅱ期凡德他尼研究,评估凡德他尼治疗进展期遗传性甲状腺髓样癌的疗效和毒副作用。
11例可评价的病人中(接受凡德他尼 300 mg/d,至少3个月),2例患者部分缓解,9例患者病情稳定。另外,病人血浆肿瘤标志物降钙素和癌胚抗原分别较基线值下降了72%和25%。
40%的散发性和100%遗传性甲状腺髓样癌有RET基因的过表达,凡德他尼治疗甲状腺髓样癌主要作用于肿瘤细胞靶点RET酪氨酸激酶,抑制肿瘤细胞生长。
凡德他尼片是一种新型的靶向药,是一种激酶抑制剂,它的出现造福了很多晚期癌症患者,对晚期NSCLC、晚期乳腺癌、晚期多发性骨髓瘤、甲状腺癌均有治疗作用。由于凡德他尼片治疗存在相关风险,在惰性、无症状或缓慢进展疾病患者中使用时应谨慎小心考虑。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年3月7日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=022405