




凡德他尼是一款口服使用的抗癌靶向药物,凡德他尼这款药物对局部晚期或转移的有症状或进展的髓样甲状腺癌有着非常不错的治疗效果。
0008号凡德他尼研究是一项进行中的、开放的Ⅱ期凡德他尼研究,评估凡德他尼治疗进展期遗传性甲状腺髓样癌的疗效和毒副作用。
11例可评价的病人中(接受凡德他尼 300 mg/d,至少3个月),2例患者部分缓解,9例患者病情稳定。另外,病人血浆肿瘤标志物降钙素和癌胚抗原分别较基线值下降了72%和25%。
40%的散发性和100%遗传性甲状腺髓样癌有RET基因的过表达,凡德他尼治疗甲状腺髓样癌主要作用于肿瘤细胞靶点RET酪氨酸激酶,抑制肿瘤细胞生长。
凡德他尼片,它是一种新型的靶向药,凡德他尼片的出现造福了很多晚期癌症患者,因为凡德他尼片对于晚期NSCLC、晚期乳腺癌、晚期多发性骨髓瘤、甲状腺癌均有治疗作用。
003号研究比较了凡德他尼 300 mg/d和吉非替尼250 mg/d对一线或二线化疗失败的168例晚期NSCLC病人的疗效,与吉非替尼相比,凡德他尼明显地增加了有效率和延长了疾病无进展生存时间,分别为8 %和1%,11.9周和8.1周 。在临床试验中如果病人病情进展或不能耐受毒性,允许其改变治疗方案。试验结果表明,用吉非替尼代替凡德他尼的病人疾病控制率为14%,而用凡德他尼代替吉非替尼的病人疾病控制率达到32%,预计中位总生存期由凡德他尼→吉非替尼为6.1个月,而由吉非替尼→凡德他尼为7.4个月。
凡德他尼一种合成的化合物,为口服的小分子多靶点酪酸激酶抑制剂(TKI),可同时作用于肿瘤细胞EGFR、VEGFR和RET酪氨酸激酶,还可选择性的抑制其他的酪氨酸激酶,以及丝氨酸/苏氨酸激酶,多靶点联合阻断信号传导,因此是一种多通道肿留信号传导抑制剂。副作用与剂量相关,在300mg/d时,病人耐受性良好,最大耐受剂量为300mg。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年3月7日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=022405