




艾曲波帕(Elbonix)2008年11月获得FDA批准在美国上市,2012年11月19 日批准小分子血小板生成素受体激动剂用于慢性丙型肝炎患者的血小板减少症治疗。那么,艾曲波帕(Elbonix)治疗血小板减少症效果如何?
在RAISE(NCT00370331)研究中, 197名患者随机接受艾曲波帕(Elbonix)(每日一次,每次50 mg)或安慰剂治疗6个月,在此期间,艾曲波帕(Elbonix)的剂量可以根据个体血小板计数进行调整。患者在接受艾曲波帕(Elbonix)治疗6周后,可以减少或停止ITP药物治疗。在试验过程中,患者被允许在临床要求的任何时间接受抢救治疗。接受艾曲波帕(Elbonix)和安慰剂治疗的患者平均年龄分别为47岁和52.5岁。在接受艾曲波帕(Elbonix)和安慰剂治疗的患者中,约有一半(分别为47%和50%)的患者在随机分组时同时接受ITP药物治疗(主要是皮质类固醇),血小板基线计数小于或等于15 x 10^9/L的患者分别为50%和48%。在接受艾曲波帕(Elbonix)和安慰剂治疗的患者中, 分别有37%和34%的患者曾接受过脾切除术。试验中,艾曲波帕(Elbonix)的疗效是通过血小板计数大于或等于50 x 10^9/L的几率来评估的。试验结果表明,两组患者(艾曲波帕(Elbonix) VS 安慰剂)的血小板计数≥50×10^9 /L的平均周数为11.3周 VS 2.4周,需要抢救治疗的患者分别为18% VS 40%。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年03月09日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=207027