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Elbonix的疗效怎样?

郭药师
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2025-01-21 04:46:20
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艾曲波帕(Elbonix)是葛兰素史克公司开发的一款用导致血小板减少(异常低血小板计数)的某些病症的药物。它是c-mpl(TpoR)受体的小分子激动剂,即激素血小板生成素的生理学靶点,艾曲波帕(Elbonix)会帮助诱导骨髓干细胞的增殖和分化。艾曲波帕(Elbonix)是美国和欧盟指定的孤儿药,在美国的商品名为Promacta,而欧盟上市销售商品名为Revolade。那么, 艾曲波帕(Elbonix)的疗效怎样?

临床试验中评估艾曲波帕(Elbonix)对成年慢性ITP患者的疗效和安全性。入组患者的人群特征为:中位年龄50岁,女性占60%。大约70%的患者接受过至少2种ITP治疗。研究773B将114名患者随机分为两组,一组服用艾曲波帕(Elbonix),每次50mg,另一组服用安慰剂。研究773A将117例患者随机分为四组,分别接受安慰剂组或艾曲波帕(Elbonix)每次30 mg、艾曲波帕(Elbonix)每次50 mg或艾曲波帕(Elbonix)每次75 mg治疗。 在本试验中,艾曲波帕(Elbonix)的疗效是通过反应率来评估的,反应率的定义是在治疗期间,基线血小板计数从小于30 x 10^9 /L升到大于或等于50 x 10^9 /L的患者比例。试验结果表明,在研究773B中,两组患者(艾曲波帕(Elbonix) VS 安慰剂)的反应率为59% VS 16%,在研究773A中,两组患者(艾曲波帕(Elbonix) VS 安慰剂)的反应率为70% VS 11%。

参考资料: FDA说明书更新于2025年06月,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=022291

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