




急性髓系白血病(AML)是 一种异质性强、预后不良的侵袭性疾病。venetoclax是一款由罗氏旗下的基因泰克与艾伯维合作开发的新药,被批准用于治疗不能进行加强化疗的急性骨髓性白血病(AML)初治老年患者。venetoclax治疗白血病的效果如何呢?
下面通过几项临床试验来看一下venetoclax治疗白血病的效果:
一项研究使用Venetoclax联合LDAC或者阿扎胞苷治疗新诊断的AML,65.3%的患者达到完全缓解(CR),该方案对于高危AML患者的疗效更好,如IDH1/IDH2突变的AML患者,其CR率可达83.7%;对于TP53突变的患者,其CR率可达59.5%。所以,Venetoclax对于新诊断、尤其高危AML患者是非常好的基本药物。
另外一项研究探索了Venetoclax联合标准DA方案(柔红霉素和阿糖胞苷)一线治疗可以耐受高强度化疗的AML患者的安全性和疗效,从目前的试验数据来看,该方案安全有效,大多数患者可以获得CR,值得进一步的推广和探索。
还有一项来自MD Anderson癌症中心的研究使用了强化化疗方案,包括FLAG方案联合去甲柔红霉素(FLAG-IDA),并在此基础上联合venetoclax治疗新诊断或R/R AML患者。目前的结果来看,治疗相关的死亡率没有提高,说明该方案的耐受性、安全性良好;初治患者的总缓解率(ORR)高达91%;该方案在R/R AML患者中同样安全性好、缓解率高(CR率为74%)。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2022年6月15日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=208573