Rapamune对肾移植有多大效果？

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Rapamune对肾移植有多大效果？

郭药师

2025-01-21 17:23:21

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雷帕鸣（Rapamune）在脉管异常类疾病中已显示了良好的应用前景。目前多数研究为回顾性经验总结，未来尚需要更大规模的II期、III期前瞻性研究，来确定治疗剂量和合理的用药时长。另外，尚需要扩大样本量和延长随访时间，以确定雷帕鸣（Rapamune）对诸如动静脉畸形或卡波西样淋巴管瘤病的治疗效果以及随生长发育可能出现的不良反应。这些试验有的已经在进行当中。

卡波西样血管内皮瘤（Kaposiform hemangioendothelioma ，KHE）是一种婴幼儿真性血管肿瘤，可以发生在四肢、头颈、腹腔脏器、纵隔等身体各个部位。其特征是存在大量的由梭形内皮细胞束组成的血管结构，渗透到周围软组织，形成边界不规则的结节，虽然病理学上为良性，但具有局部侵袭性，尤其是病变位于纵隔和重要的腹腔脏器时，治疗较为棘手。当伴有消耗性凝血病，即Kasabach-Merritt综合征(KMS)时，有相当的致死或致残风险。有文献统计，约有50%-60%的KHE会伴有KMS，尤其是病变位于腹腔或胸腔，直径>10cm时。其病理机制是病变区域淋巴管血管生成，大量捕获循环中的血小板，血小板在血管内凝集，凝血级联被异常激活。血象上表现为血小板计数和血红蛋白减少，凝血酶原时间(Pt)延长，部分凝血活酶时间(APTT)减少，纤维蛋白原减少。这种消耗性的凝血恶性循环，往往使病变迅速增大，全身出血倾向，导致病情恶化。以往的治疗经验，推荐类固醇+长春新碱作为标准的治疗方案，但是有30%-40%的患者无效或者不能完全缓解。近期，有研究者报道了一名9个月大的KHE合并KMS的患儿，治疗起始即采用类固醇、长春新碱联合雷帕鸣（Rapamune），在完成初期6-8周的治疗后，类固醇和长春新碱不再给药，雷帕鸣（Rapamune）一直用于每日口服维持治疗达20个月。治疗15天后血小板计数由9×109/L增加到>50×109/L，4个月后恢复正常(>150×109/L)，腹部MR复查显示1、9、16个月时肿物逐渐缩小。回顾复习了42篇相关文献，结果表明，在复发性或难治性的KHE患儿中，如果有机会使用雷帕鸣（Rapamune）进行治疗，可以显着改善预后。在另一项研究中，雷帕鸣（Rapamune）作为起始和唯一的药物，用于8名患儿的治疗。8名患儿中，3人患有KHE，5人有KHE合并KMS。治疗前除一位患儿因血小板过低接受过血液输注治疗外，所有患儿都未接受其他药物或治疗手段。结果表明，所有患儿病变范围都有显着减小，合并KMS的患儿血象恢复正常。停药时间6-22个月，病变大小稳定无复发。该研究的经验表明，不论是否伴有KMS，雷帕鸣（Rapamune）可以作为KHE基础和唯一的药物治疗方案。

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参考资料： FDA说明书，FDA更新于2022年8月22日，https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=021110

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