去纤苷在中国怎么买？

2017年3月30日，去纤苷被美国FDA授予优先审查和孤儿药资格。该项审批基于一项75例患者的2期试验、102例患者的3期试验和额外351例患者的扩大型试验。试验中所有患者均在HSCT后被诊断为肝VOD且伴有肾脏或肺功能紊乱。在2期试验中，移植后存活100天的患者占44%，而3期试验中占38%，而扩大型试验中占45%，而FDA在一篇报道中注意到预计未经去纤苷治疗的严重肝VOD患者的100天生存率为21%-31%。该药安全性的数据基于176例患者。最常见的不良反应包括低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血。最常见的严重不良反应包括低血压（11%）和肺泡出血（7%）。去纤苷的获批极大地满足了移植患者继发该类罕见致命性并发症的治疗需求。

研究人员三年间（2006.1.25-2009.1.29）共招募356位受试者。有28个欧洲大学医院、医学中学参与其中。受试者年龄低于18岁，署知情同意书。同体或异体造血干细胞移植前接受过清髓性预处理，同时，根据“西雅图标准修订版”，受试者具有单个或多个静脉闭塞病易患因素。电脑随机等比分配受试者为两组：预防组（静脉给药），对照组（安慰剂）。主要终点为造血干细胞移植后30天内受试者静脉闭塞病发病率，同时观察预防组移植后180天内出现的副作用。若受试者发展成晚期静脉闭塞病则停止实验，接受治疗。结果显示，造血干细胞移植后30天内预防组静脉闭塞病发病率为12%（22/180），对照组为20%（35/176）；两组间危险差7.7%，Z检验p=0.0488，差异有统计学意义；同时，移植后180天内预防组中87%（154/177）出现副作用，对照组为88%（155/176），无差异，表明副作用是由血干细胞移植或静脉闭塞病引起，而非纤苷酸。

美中不足的是，去纤苷并未在中国获批上市，国内患者若想获取去纤苷，可以亲自去已经批准去纤苷上市销售的国家购买，也可以通过国内专业的海外医疗服务机构获取。