Agrylin治疗血小板增多症效果如何？

美国FDA批准Agrylin用于特发性血小板增多症及真性红细胞增多症并发血小板增多。但对于由其他骨髓增殖性疾病如骨髓纤维化和骨髓增生异常综合征伴随血小板增高亦可应用。Agrylin治疗血小板增多症效果如何？

Agrylin的效果是非常惊人的，它可以在一周内使84%的病人的血小板数量减少50%，并使与血小板增多而引起的相关症状消失。有效率达80%以上，无一同类药可以替代。一方面专属降板、选择性降低血小板：Agrylin选择性作用于巨核细胞系，主要通过影响巨核细胞的成熟（表现为降低巨核细胞的大小和倍性）来降低血小板数目；同时可抑制环磷腺苷磷酸二酯酶的活性，从而抑制血小板的聚集，减少血栓情况的发生。另外Agrylin治疗效果佳：血栓形成及出血是骨髓增值性疾病患者发病和死亡的主要原因，患者常伴随血小板活化及凝血亢进。临床研究表明，Agrylin对各类型的骨髓增生性疾病均有明显的治疗效果，总体有效率可高达93%；同时有利于诱导血小板凝血功能恢复正常化，这种作用未在羟基脲治疗人群中发现。

大量研究结果发现，Agrylin在体内外都能影响巨核细胞的成熟，导致细胞体变小和形态特征的变化，并认为Agrylin减少血小板的数量主要是因为干预巨核细胞的成熟。其不良反应主要表现为心血管和胃肠道方面，治疗期间未观察到血液学毒性，无致畸、致突变风险；同时单独应用Agrylin的ET或PV患者未有急性白血病转化的发生。