




LOXO101是第一个口服、针对不同肿瘤NTRK基因融合的儿童和成年人都可以用的泛癌种靶向药。简单来说,只要有NTRK基因融合,无论任何癌症患者,无论成人还是儿童,都可以尝试使用LOXO101。那么,LOXO101疗效如何呢?
2018年2月,新英格兰医学杂志(NEJM)发表的三项安全性和有效性临床研究结果显示,LOXO101对于年龄为4个月至76岁的患者,针对17种不同癌症治疗总体有效率高达75%,71%的有效患者在治疗一年后仍持续应答。
这项结果随后也被FDA所证实。 一项儿童实体瘤临床试验显示:经LOXO101治疗后,15名NTRK突变阳性儿童患者的肿瘤均有明显减小,其中有14名效果显著,客观有效率达到了93%。2018年10月举行的欧洲肿瘤医学协会会议(ESMO2018)上,一项关于抗癌药LOXO101治疗涵盖24种独特肿瘤类型的TRK融合癌症成人,及儿童患者的临床数据显示:总缓解率:80%,部分缓解率:62%,完全缓解率:18%。
在I期成人试验,II期NAVIGATE试验和I/II期儿科SCOUT试验(N =55)的研究结果显示,LOXO101在多种不同类型肿瘤患者中总体缓解率(ORR)达到了75%(95%CI,61%,85%),包括组织肉瘤、唾液腺、婴儿纤维肉瘤、甲状腺、肺癌、黑色素瘤、结肠癌、GIST、胆管癌、阑尾癌、乳腺癌和胰腺癌等患者。总体来说,LOXO101在多种癌症类型中的表现都非常一致,由于LOXO101的效果很好,一经上市,便受到了患者的青睐,同时它也让更多肿瘤患者看到了新的希望。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年11月03日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=211710