曲贝替定的效果如何？

曲贝替定是Pharma Mar SA和Johnson and Johnson以商标Yondelis 出售的抗肿瘤化学治疗药物。它被批准用于用于治疗晚期软组织肉瘤。欧盟委员会和美国食品和药物管理局（FDA）已授予孤儿药地位，用于软组织肉瘤和卵巢癌，那么，曲贝替定的治疗效果如何？

曲贝替定是一种治疗脂肪肉瘤或平滑肌肉瘤的处方药：肉瘤无法通过手术治疗或已扩散到身体其他部位，并且患者已接受过某些其他药物的治疗。

一项欧洲多中心随机试验比较了表柔比星联合异环磷酰胺（EI）新辅助和根据不同组织类型选择新辅助方案（HT）：吉西他滨+多西他赛治疗未分化多形性肉瘤（UPS）；曲贝替定治疗高级别黏液样脂肪肉瘤；高剂量长时间输注ifosfamide治疗滑膜肉瘤（SS）；etoposide+ifosfamide治疗恶性周围神经鞘肿瘤（MPNST）；吉西他滨+dacarbazine治疗平滑肌肉瘤（LMS）。患者肢体或躯干壁的局部高风险（G=3，≥5cm）STS。

主要终点是无病生存率（DFS）。试验共随机抽取287例患者（97例UPS，65例黏液样脂肪肉瘤，70例SS，27例MPNST，28例LMS）。中位随访期为51.75个月，HT组和EI组的（60个月）DFS率分别为0.48和0.55（HR:1.232；95%CI:0.875-1.733；对数秩p=0.323）；（60个月）OS率分别为0.66和0.76（HR:1.766；95%CI:1.101-2.831；对数秩p=0.018）。

软组织肉瘤（STS）是一种少见类型的间叶源性恶性肿瘤，病理类型复杂，分子亚型众多。曲贝替定的药物研发相较其他实体瘤的进展明显缓慢，治疗选择极为有限。