




瑞格非尼(regorafenib、Regonix、瑞戈非尼、Stivarga)是一种口服小分子抑制剂,靶向多种受体酪氨酸激酶,包括血管内皮生长因子受体(VEGF)和血小板衍生生长因子受体家族成员。
2013年5月29日,瑞格非尼被批准用于治疗局部晚期、不可切除性或转移性胃肠道间质瘤患者,这些患者接受过甲磺酸伊马替尼和苹果酸舒尼替尼治疗后进展。
在RESORCE的试验中,瑞格非尼组vs安慰剂组相比发生率较高的常见不良事件如下:疼痛,手掌足底红斑感觉,虚弱/疲劳腹泻,高血压感染食欲/食物摄入量下降。需要剂量调整(中断或剂量减少)的常见不良事件是:,高胆红素血症,疲劳,腹泻。瑞格非尼组大约10%的患者停止治疗;需要停用瑞格非尼的常见不良事件是PPES和天冬氨酸氨基转移酶增加。
晚期HCC的标准一线治疗是索拉非尼,可延长患者的生存期约2至3个。索拉非尼治疗后进展HCC患者的中位生存期约为8个月。在瑞格非尼获得美国FDA批准之前,这些患者没有二线治疗选择。
因此,批准该药满足了这一HCC患者人群的医疗需求。治疗效果适中,因不良反应需要频繁调整瑞格非尼剂量,获益-风险评估结果被认为可接受,主要是因为该人群没有其他治疗选择。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2025年2月的说明书,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203085