瑞格非尼在治疗转移性胃肠道间质瘤临床试验的安全性数据

在临床实践中，多激酶抑制剂治疗方案的个性化极为重要，可以减少不良事件的发生率或降低其严重程度，避免早期治疗中断。然而，在现实生活中，瑞格非尼治疗方案的个性化并不统一也没有标准化。

除推荐的剂量减少外，还采用了广泛的替代方案，将剂量减少与中断给药相结合。瑞格非尼（regorafenib、Regonix、瑞戈非尼、Stivarga）是一种新型口服多激酶抑制剂，已被美国食品和药品管理局（FDA）批准上市。

共纳入62名转移性GIST患者。患者的特征列于下表。患者的中位年龄为56岁（范围：32-75岁）。共33名患者（53％）为男性，29名患者（47％）为女性。原发肿瘤部位为回肠27名（43％），胃16名（26％）。

在诊断时，40名患者（64％）为局部疾病，而22名患者（36％）为转移性疾病。92％的病例可获得突变分析数据，40名患者（64％）携带KIT外显子11突变，13名患者（21％）KIT外显子9突变，3名患者（5％）KIT/PDGFRA野生型（WT），1名患者（2％）KIT外显子17原发突变。所有患者于2011年开始瑞格非尼治疗。

瑞格非尼治疗的平均持续时间为13.8个月（中位9.9个月;范围：1.5-53.6个月;95％CI 11.143-17.301），在分析时12名患者仍在接受治疗。14名患者（23％）的治疗持续时间>20个月，平均时间为32.14个月（范围20.50-53.67;95％CI，27.672-39.487）;其中4名患者仅接受一次治疗调整，而其余10名患者接受了连续两次治疗调整。