




米哚妥林是多重酪氨酸激酶受体的抑制药,针对的靶点有FLT3、PKC, C-FOS, MAPK, PDGFR, CDK1, KIT, VEGF等。2016年2月美国食品药品管理局(FDA)于授予米哚妥林与其他化学治疗(化疗)药联用,治疗新诊断为FLT3基因突变的急性髓系白血病(AML)成年患者突破性治疗药的地位,并给予快速通道审评的待遇。2017年4月米哚妥林不负众望的获得美国FDA批准上市,商品名为Rydapt。
米哚妥林对白血病有效果吗?
米哚妥林是近25年来用于治疗急性髓性白血病AML的首款新药,它的治疗效果无疑是大家最关注的一个方面。体外激酶测定和表达FLT3-ITD的细胞系进行研究,米哚妥林能够抑制活化的FLT3,也能抑制被FLT3突变体转染的细胞系增殖,而FLT3是米哚妥林针对白血病细胞的主要靶点,米哚妥林能够有效准确的直击病灶。
再来了解一下米哚妥林在临床试验中的表现吧!国际多中心FLT3+ AML 3期临床试验中,研究人员检测了3277例AML,入组了符合要求的717例FLT3+患者,并将他们随机分为两组,一组接受米哚妥林与化疗(柔红霉素+阿糖胞苷)的联合疗法,一组只接受化疗治疗,证明米哚妥林的有效性。研究发现,与只接受化疗的对照组相比,接受米哚妥林联合疗法的患者在总生存期上有着显著的改善,米哚妥林组中位总生存期(OS)对比对照组是74.7月vs25.6月(HR = 0.78;p=0.009),差距明显。米哚妥林治疗组更能够有效的延长患者的生存期。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年6月18日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=215921