吉妥珠单抗对白血病患者有效果吗？

吉妥珠单抗（MYLOTARG）为第一个被FDA批准上市的ADC药物，具有开创性意义。其验证了大分子与小分子以共价偶联方式成药的可行性，提高了相关领域科研工作者的信心。虽然由于种种原因被辉瑞公司主动撤市，但是为后续的ADC开拓了广大的市场。该药在经过大量的临床试验，工艺改进，用法调整后再度上市，目前已成为白血病患者治疗的重要药物。

Delaunay等报道了吉妥珠单抗（吉妥单抗）的AML 2006 IR研究结果，该研究共入组238例18～60岁的初诊AML患者，以标准DA方案为基础，随机分为DA组和DA+吉妥珠单抗（6mg/㎡，第4天）组，巩固化疗中继续加用吉妥珠单抗，两组CR率和治疗相关死亡率依旧没有差异，没有接受异基因HSCT的患者中吉妥珠单抗+化疗组的3年OS率为53.7%，而单纯化疗组仅为27%（P=0.03）。

Castaigne等报道了法国急性白血病协作组（ALFA）0701研究的结果，该研究以50～70岁的初诊AML患者为研究对象，基本诱导化疗方案是DA（DNR 60mg/㎡，3d，Ara-C200mg/㎡，7d），随机分为两组，一组为单纯化疗，另一组在化疗的基础上联合吉妥珠单抗3mg/㎡，第1、4、7天。

 最终研究结果显示，吉妥珠单抗+化疗组与化疗组在CR率及治疗相关死亡率上没有差异，但吉妥珠单抗+化疗组的无事件生存（EFS）率高于化疗组，分别为40.8%、17%（P=0.0003）；同样，联合吉妥珠单抗治疗改善了预后良好组和预后中等组的OS。