吉妥单抗（吉妥珠单抗）效果如何？

2017年9月，吉妥单抗（别名：吉妥珠单抗,MYLOTARG）得到了美国FDA的批准，用于治疗表达CD33抗原的新诊断急性骨髓性白血病（AML）的成人患者。FDA同时也批准该药物用于治疗2岁及以上的CD33阳性AML患者，这些患者经历复发或对初始治疗没有响应，那吉妥单抗（吉妥单抗）效果如何？

吉妥单抗的治疗效果：

ALFA-0701是一项3期、多中心、随机、开放标签研究临床试验，共有271名CD33阳性的新确诊AML成人患者。使用新的、低剂量吉妥单抗。在第1、4、7天，患者接受3 mg/m2的吉妥单抗，与常规化疗结合使用或者仅仅采用化疗。主要终点是无事件生存期（event-free survival，EFS）。

结果显示，在新确诊为AML的患者中，接受吉妥单抗与化疗联合治疗的患者的无事件生存期长于那些只接受化疗的患者。接受吉妥单抗的患者的无事件生存期为17.3个月，而仅接受化疗的患者的生存期为9.5个月。（HR=0.56 [95%CI：0.42-0.76]）。

吉妥单抗的作用机制：

吉妥单抗（别名：吉妥珠单抗,MYLOTARG）是一款抗体药物偶联物（ADC），含有可以靶向CD33的单克隆抗体和与之连接的细胞毒素卡其霉素（calicheamicin）。CD33是一种在成髓细胞表面表达的抗原，在多达90%的AML患者中都存在。当吉妥单抗与CD33抗原结合时，它可以被吸收进细胞，然后在癌细胞内释放卡其霉素将其杀死。