米哚妥林在治疗白血病这方面疗效怎样？

米哚妥林（别名：雷德帕斯）显示抑制FLT3基因受体信号和细胞增殖的能力，诱导白血病细胞表达ITD和TKD突变体的FLT3受体凋亡或过量表达野生型FLT3和血小板衍生生长因子(PDGF)受体细胞。米哚妥林也抑制肥大细胞KIT信号、细胞增殖和组胺释放的能力，并诱导细胞凋亡。

米哚妥林在治疗白血病这方面疗效怎样？

一项代号为RATIFY的随机试验可以证实米哚妥林（雷德帕斯）用于急性骨髓性白血病AML的安全性及有效性。这项实验纳入717名既往未接受任何治疗的FLT3+AML初诊患者，他们被随机分成两组进行对照治疗。

结果发现，接受米哚妥林（雷德帕斯）联合化疗的患者组与只接受化疗的对照组相比，在总生存期上有着显著的改善，死亡风险降低了23%。此外，接受化疗患者的无事件生存期中位数仅为3.0个月，而接受联合疗法患者的数据为8.2个月。

与只接受化疗的对照组相比，米哚妥林（雷德帕斯）组4年总生存率为51.4%，对照组为44.3%。米哚妥林组完全缓解率58.9%，对照组为53.5%。米哚妥林组中位无进展生存期(EFS)为8.2个月，对照组为3个月。

2017年4月28日，美国食品药品管理局FDA批准了米哚妥林（雷德帕斯）上市，用于治疗FLT3+的急性髓系白血病（AML）。要知道在此前的20多年里治疗白血病方面的药物一直没有突破性的进展，而米哚妥林的上市打破了这一局面，为白血病患者带来了有效的治疗方案。