治疗白血病新药——维奈托克

郭药师

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2025-01-21 10:56:39

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靶向治疗出现前，高危急性髓系白血病（AML）维持治疗主要是免疫治疗药物与化疗药物单药或联合或交替治疗，这些早期治疗策略中使用的药物通常与诱导和巩固治疗期间使用药物相同或相似，因此延长CR的作用有限。最近巩固治疗或异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）后维持治疗的研究较多，药物主要采用与初始化疗作用不同的靶向治疗或其它新疗法。包括急性髓系白血病（AML）在内的多种血液恶性肿瘤的共同机制是BCL-2蛋白过度表达。维奈托克（Venetoclax）作为治疗白血病的一种靶向药物，它的出现似乎缓解了很多白血病患者的病症。

维奈托克（Venetoclax）是一种BCL-2抑制剂。其在慢性淋巴细胞性白血病中被发现具有显著的活性，而最初被FDA批准用于携带有17P缺失的复发/难治性慢性淋巴细胞性白血病的单药治疗。

不久前，因维奈托克（Venetoclax）联合低剂量阿糖胞苷或去甲基化药物在老年AML的治疗中取得了令人振奋的结果，于2018年11月获批治疗不耐受化疗的初发老年AML。最新临床数据显示，在初发老年白血病中，维奈托克联合低剂量阿糖胞苷的CR/CRI率为62%，而维奈托克Venetoclax联合HMA的CR/CRI率更高达73%。

维奈托克（Venetoclax）联合HMA治疗复发/难治性白血病（R/R-AML）的疗效也相当不错，目前公布数据主要来自2项回顾性分析：来自美国CITYOFHOPE的数据显示，35例R/R-AML患者，其中33例维奈托克＋地西他滨，2例维奈托克＋阿扎胞苷，结果显示总有效率为64%，17例（48.6%）患者达CR/CRI。目前正在进行一项比较维奈托克（Venetoclax）＋阿扎胞苷和维奈托克＋安慰剂疗效的随机、双盲、Ⅲ期临床试验（NCT02993523），期待有令人鼓舞的临床结果。

患者在服用维奈托克（Venetoclax）的时候一定要注意用药安全，注意药物不良反应发生。

参考资料： FDA说明书更新于2022年6月15日，FDA说明书网址：https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=208573

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