




凡德他尼(Vandetanib)是一种新型针对癌症基因靶点的分子靶向治疗药物,凡德他尼主要用于治疗髓甲状腺癌、乳腺癌、骨髓瘤等,临床研究表明它可明显缓解局部晚期及转移性甲状腺髓样癌发生几率和患者病情的进展时间,延长了患者的生存时间,具有十分巨大的潜在市场。
相关研究显示,凡德他尼治疗进展期遗传性甲状腺髓样癌时有 18. 2% 患者部分缓解,81. 8% 患者疾病稳定,治疗后患者血浆肿瘤标志物降钙素和癌胚抗原均显著降低。研究显示 40% 散发性和 100% 遗传性甲状腺髓样癌患者均存在 RET 基因过表达,凡德他尼可以通过作用于肿瘤靶点 RET 酪氨酸 酶激酶而抑制肿瘤细胞生长和存活,从而起到治疗甲状腺髓样癌的效果。
2005 年凡德他尼获得罕见药资格,主要针对滤泡型、髓质型、未分化型和局部复发、转移乳突型甲状腺癌。
在2010美国临床肿瘤学会(ASCO)会议上展示了凡德他尼的试验结果,一项在局部晚期或转移性 MTC 患者中分别应用 300 mg/d凡德他尼与安慰剂治疗的双盲随机Ⅲ期临床试验,包括331 例平均年龄为 52 岁的患者,其中 56.0%患者存在RET 突变。平均随访 24.0 个月后,凡德他尼组与安慰剂 组比较,无进展存活时间、总体反应率和疾病控制率增加了。显示了在MTC 患者中使用该种激酶抑制剂延长 了无进展存活时间,由于这种迹象,美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局(EMA)批准了应用凡德他尼。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年3月7日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=022405