




雷德帕斯(米哚妥林)是瑞士诺华公司于2017年上市的一种用于成人晚期系统性肥大细胞增多症的治疗的靶向新药。
雷德帕斯(米哚妥林)是1977年从海洋链霉菌星形孢菌素培养液中分离的一种吲哚咔唑生物碱———十字孢碱(staurosporine)经结构改造获得的活性衍生物,中文俗称为4'-N-苯甲酰胺基-十字孢碱。2017年4月28日雷德帕斯获得美国FDA批准上市,商品名为Rydapt。此外,同时获批还可用于治疗成人侵袭性系统性肥大细胞增多(ASM)、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症(SM-AHN)和肥大细胞白血病(MCL)等适应症。
雷德帕斯(米哚妥林)软胶襄治疗急性髓系白血病的效果,研究人员纳入3277例AML, 其中符合要求的717例FLT3+患者,并将他们随机分为两组,一组接受雷德帕斯与化疗(柔红霉素+阿糖胞苷)的联合疗法,一组只接受化疗。
研究发现,与只接受化疗的对照组相比,接受联合疗法的患者在总生存期上有着显著的改善,雷德帕斯(米哚妥林)组中位总生存期(OS)为74.7月,对照组为25.6月(HR = 0.78;p值为0.009)。雷德帕斯组4年总生存率为51 .4%,对照组为44.3%。雷德帕斯组完全缓解率58 .9%,对照组为53 .5%。雷德帕斯组中位无进展生存期(EFS)为8.2月,对照组为3月。
雷德帕斯(米哚妥林)用于治疗FLT3突变阳性的急性髓性白血病(AML),与阿糖胞苷和柔红霉素诱导、阿糖胞苷巩固治疗合用;用于治疗进展性系统性肥大细胞增多症(ASM)、系统性肥大细胞增多症伴血液肿瘤(SM AHN)、肥大细胞白血病(MCL)。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年6月18日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=215921