肝硬化脂肪肝治疗药物奥贝胆酸效果如何？

奥贝胆酸最早于2016年5月27日获美国FDA批准上市，于2016年12月12日获欧盟批准上市，用于治疗原发性胆汁性肝硬化（PBC）这样一种同样会导致肝移植的罕见病。原发性胆汁性肝硬化 (Primary Biliary Cirrhosis，PBC)，又称为原发性胆汁性胆管炎，是一种慢性进展性自身免疫性肝病，由于长期肝内胆汁滞留，从而损害肝细胞，导致肝硬化或肝瘢痕。

PBC用药周期长，甚至需要终生用药。该病90%发生于女性，多见于50岁左右的妇女。随着肝硬化的发展，肝脏瘢痕组织的数量增加，肝功能衰竭，需要进行肝脏移植，这是女性进行肝脏移植的第二大因素。而此前20年，FDA批准的用于PBC的药物仅有熊去氧胆酸（UDCA）。然而，相当一部分患者（约40%）对UDCA没有充分应答，或对UDCA不耐受。 奥贝胆酸的批准，无疑为这类患者带来了更多希望。

Obeticholic acid作为FXR受体激动剂，可联合UDCA用于对UDCA反应不足的PBC成人患者，或作为单药疗法用于对UDCA不耐受的原发性胆汁性胆管炎成人患者。

安慰剂对照的三期临床试验中，奥贝胆酸(Obetix)提高了与肝移植风险降低相关的两个生物标志物的水平。临床研究的复合终点是碱性磷酸酶至少下降15%，血清碱性磷酸酶的活性低于正常上限的1.67倍，而胆红素在正常范围内， 碱性磷酸酶是用来表示肝脏疾病严重程度的一种生物标记物。