




达沙替尼(施达赛)是治疗慢性粒细胞白血病的靶向治疗药,属于第二代酪氨酸激酶抑制剂,主要适用于伊马替尼耐药或者不能耐受伊马替尼的患者。2019年美国食品和药物管理局(FDA)已批准扩大达沙替尼(施达赛)的适应症,联合化疗用于1岁及以上新确诊的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ALL)儿科患者的治疗。达沙替尼(施达赛)主要成份为达沙替尼,达沙替尼(施达赛)用于治疗对甲磺酸伊马替尼耐药或不耐受的费城染色体阳性(Ph+)慢性髓细胞白血病(CML)慢性期、加速期和急变期(急粒变和急淋变)成年患者。
对于胆红素偏高,首先应当明确具体引起胆红素偏高的主要原因。如果没有器质性的疾病,主要是由于过度的肥胖和长期的饮酒所造成的,首先应当戒除饮酒,避免进食高脂、油腻的食物,比如肥肉、动物的内脏、汉堡、披萨和煎炸的食品等等。适当的进行体育锻炼,降低血脂,可以达到很好的缓解效果。
一项单组临床试验考察了达沙替尼(施达赛)的安全性和有效性。参加的病人是CML或非诚染色体阳性的急性淋巴母细胞白血病患者,患者对伊马替尼耐药或无法耐受。186名CML慢性期患者,107名CML加速期患者,74名髓系CML急变期患者,78名为淋巴系CML急变期患者。CML慢性期的收药有效性终点是细胞遗传学反应,定义为Ph 阳性细胞完全清楚或实质性减少。CML加速期和急变期以及急性淋巴母细胞白血病的首要有效性终点是血液学反应,定义为完全血液学反应。
在所有患者按照每日两次口服达沙替尼(施达赛)70mg治疗后,各期CML患者和急性淋巴母细胞白血病患者获得了细胞遗传学和血液学反应;慢性期CML患者的McyR率为45%,完全反应率22%。加速期患者的MaHR率为59%。髓系急变期患者的MaHR率为42%。在CML慢性期、加速期和髓系急变期患者的六个月随访期间,血液学和细胞遗传学反应保持稳定,淋巴系急变期MaHR持续的中位时间为3.7个月,Ph 急性淋巴母细胞白血病患者MaHR持续的中位时间为4.8个月。由此可见,达沙替尼(施达赛)的效果还是不错的。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年3月15日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202103