




采用尼洛替尼(达希纳)治疗对于大多数晚期CML患者都是有效的。对于加速期的患者,总体血液学反应率(白细胞计数正常化)为72%,而细胞遗传学反应率(Ph染色体减少或消失)为48%。在急变期患者中,这两种反应率分别为39%和27%。Ⅱ期临床研究表明,尼洛替尼(尼洛替尼胶囊)对46%的具有格列卫抗药性的病人有效,且副作用更小。
研究结果显示,与伊马替尼(格列卫)组相比,尼洛替尼(达希纳)组至24个月期间的主要分子学反应(MMR)率(P =0.0096)、24个月时MMR率(P =0.0395)和24个月时持久MMR率(P =0.0001)更高;尼洛替尼组Sokal评分各级患者至24个月期间的MMR率均高于伊马替尼组。尼洛替尼(达希纳)组和伊马替尼组估计的2年未进展至加速期/急变期(AP/BC)的患者比例分别为96.8%和96.1%(P =0.7481);估计的2年总生存率(OS)均为98.5%。尼洛替尼组与伊马替尼组均具有良好的治疗耐受性,未识别出新的不良事件。
尼洛替尼(达希纳)胶囊,适应症为对既往治疗(包括伊马替尼)耐药或不耐受的费城染色体阳性的慢性髓性白血病(Ph+CML)慢性期或加速期成人病人。
研究试验已证明了尼洛替尼(达希纳)优于格列卫(伊马替尼),从数据上看,尼洛替尼作为一线用药,相比现有市场的一线治疗药物,可以使获益人数增加一倍。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年11月的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=219293