




卡博替尼是在2019年9月被美国FDA批准用于治疗先前用索拉非尼治疗的肝细胞癌(HCC)患者,这也是卡博替尼最新获批的适应症,在此之前,该药还被批准用于治疗进展性、转移甲状腺髓样癌(MTC)患者,晚期肾细胞癌(RCC)患者。
卡博替尼获批治疗晚期肝癌那效果好不好?
一项随机双盲3期临床试验中纳入707例既往接受过索拉非尼治疗、接受至少1次全身治疗后发生疾病进展、最多应用过两种全身治疗方案的患者,比较了卡博替尼和安慰剂在既往接受过治疗的晚期肝细胞癌患者的疗效及安全性。
将入组的患者按2:1比例随机分为卡博替尼治疗组(60mg/d)和安慰剂组。主要终点是总体生存时间,次要终点是无进展生存期和客观应答率。
第二次中期分析显示,与安慰剂组相比,卡博替尼的总体生存时间更长。总体生存时间方面,卡博替尼治疗组相比安慰剂组的中位生存时间为10.2个月 VS 8个月(P=0.0049)。无进展生存期方面,卡博替尼治疗组与安慰剂组相比中位无进展生存期为5.2个月 VS 1.9个月(HR=0.44,95%CI:0.36-0.92,P<0.001)。客观应答率方面,卡博替尼治疗组的客观应答率为4%,安慰剂组小于1%。总的来说,卡博替尼的治疗效果明显优于安慰剂治疗。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2025年03月26日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=208692