AML是一种快速进展的血液和骨髓肿瘤,临床表现多为贫血、出血、感染和发热、脏器浸润、代谢异常等。多数病例病情急重,对化疗无响应并且会进展成复发或难治性AML,预后凶险,复发率很高,5年生存率极低,目前尚无有效疗法(仅少数患者适合接受骨髓移植)。恩西地平是治疗AML的一种新型靶向药,那么它的价格贵不贵呢?
据了解恩西地平规格为100mgx30粒,一盒32万左右。由于是新药,药物的研究也耗费了大量人力物力,所以价格比较昂贵。患者如果有需要可以咨询医伴旅。
据世界卫生组织统计,目前白血病发病率约为5/10万,其中一半以上白血病均为AML。而带有IDH2突变的复发性/难治性AML患者则约占全部AML患者的8%-19%。因此,作为目前为止FDA批准的唯一一款针对这一特殊患者群体的疗法,恩西地平的面世将可在一定程度上满足IDH2阳性的复发性/难治性AML患者群体的治疗需求。
恩西地平是一种IDH2(异柠檬酸脱氢酶)抑制剂,也是第一个上市的致癌代谢物合成抑制剂,它有别于癌症治疗中的化疗、免疫疗法,属于代谢疗法,即通过降低致癌代谢产物,阻断促进细胞生长的几种酶,从而起到间接抑制肿瘤生长的作用。
也就是说,如果患者在血液或骨髓样品中检测到IDH2突变,便可能符合恩西地平治疗的资格。
在一项公开标签、单臂、多中心的临床试验中,研究人员招募了199名被诊断为带有IDH2突变的复发性/难治性AML患者。经研究表明,恩西地平为这类患者群体带来完全缓解(CR)和部分血液学改善的完全缓解率(CRh)为23%,中位数的缓解持续时间为8.2个月。
另外,恩西地平的安全性同样在临床试验中得到了评估。基于它彰显的疗效与安全性,美国FDA比预定日期提早了将近1个月批准它上市。我们也期待恩西地平在国内也早点获批,给国内患者带来便利。
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注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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