白血病治疗用药尼洛替尼效果好吗？

尼洛替尼（达希纳）尼一线治疗慢性髓性白血病（CML）患者疗效显著、治疗反应快、缓解程度深并且安全性高。在获得持续深层分子反应后，实现停止尼洛替尼用药并达到无治疗缓解是CML治疗的新目标。2007年10月美国食品药物监督管理局( FDA)已经批准尼洛替尼用于治疗伊马替尼耐药和不能耐受伊马替尼的Ph+CP-CML或CML加速期患者。2010年6月FDA批准将其用于初诊的Ph+CP-CML患者的一线治疗。

国外试验观察到尼洛替尼( 300 mg 、2 次/d)一线治疗CP-CML患者的疗效,12个月和24个月的MMR率分别为70.8%和81.0% ,与另一项研究结果相比,进一步支持尼洛替尼剂量优化的可行性和潜力。

另有研究应用尼洛替尼方案( 300 mg,2 次/d和400 mg ,2次/d)与伊马替尼方案(400 mg,1 次/d)治疗新诊断CP-CML患者,研究到5年时,尼洛替尼组达到MR4.5的患者均超过50% ,其中采用300 mg、2次/d方案者占54% ;采用400 mg ,2次/d方案者占52% ,而伊马替尼组为31%。尼洛替尼方案组患者转化为晚期的概率均较伊马替尼组低，但总生存时间( OS)差异无统计学意义。另外,在所有Sokal评分高危患者中均观察到了尼洛替尼治疗的优势。

综上所述，初诊CML患者使用尼洛替尼一线治疗可使患者更早达到分子学缓解,安全有效,值得推广。尼洛替尼一线治疗CMIL达到TFR是可行的并具有持久性，这使CML患者看到了安全停药及治愈的希望。

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