司美替尼治疗神经纤维瘤效果怎么样？
郭药师
2025-01-21 14:01:31
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司美替尼(Selumetinib)是一种可口服的、选择性的、非竞争性的ATP活性的MEK1/2抑制剂，针对RAS/RAF通路的靶向药物AZD6244(司美替尼)KRAS-RAF-MEK-ERK通路中小分子MEK1/2抑制剂，通过对在该信号传递过程中起重要作用的MEK1/2酶活性的抑制，达到调控细胞分化和存活的作用。
司美替尼(Selumetinib)临床适应症：治疗神经纤维瘤病患者的神经纤维瘤。1型神经纤维瘤（NF1）是一种常染色体显性遗传性综合征，其特征在于皮肤，脑和身体其他部位的皮肤着色（色素沉着）和肿瘤沿着神经的生长，这种情况的症状和体征在受影响的人群中差异很大。
司美替尼治疗神经纤维瘤效果怎么样？
司美替尼(Selumetinib)是FDA批准的首个1型神经纤维瘤治疗药物，这为全球1型神经纤维瘤（NF1）/丛状神经纤维瘤患者带来新的治疗选择和希望。司美替尼（Selumetinib，来自阿斯利康的一种药物）治疗1型神经纤维瘤病患者的丛状神经纤维瘤（plexiform neurofibroma），总共24位患者，平均疗程大概在30个月左右。临床试验结果还是十分鼓舞人心的，大概71%的（24位患者中有17位）患者出现了瘤体超过20%的减小。同时，不良反应相对较轻。
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参考资料： FDA说明书，FDA更新于2024年1月24日，https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213756
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