司美替尼(Selumetinib)是一种可口服的、选择性的、非竞争性的ATP活性的MEK1/2抑制剂,针对RAS/RAF通路的靶向药物AZD6244(司美替尼)KRAS-RAF-MEK-ERK通路中小分子MEK1/2抑制剂,通过对在该信号传递过程中起重要作用的MEK1/2酶活性的抑制,达到调控细胞分化和存活的作用。
司美替尼(Selumetinib)临床适应症:治疗神经纤维瘤病患者的神经纤维瘤。1型神经纤维瘤(NF1)是一种常染色体显性遗传性综合征,其特征在于皮肤,脑和身体其他部位的皮肤着色(色素沉着)和肿瘤沿着神经的生长,这种情况的症状和体征在受影响的人群中差异很大。
司美替尼治疗神经纤维瘤效果怎么样?
司美替尼(Selumetinib)是FDA批准的首个1型神经纤维瘤治疗药物,这为全球1型神经纤维瘤(NF1)/丛状神经纤维瘤患者带来新的治疗选择和希望。司美替尼(Selumetinib,来自阿斯利康的一种药物)治疗1型神经纤维瘤病患者的丛状神经纤维瘤(plexiform neurofibroma),总共24位患者,平均疗程大概在30个月左右。临床试验结果还是十分鼓舞人心的,大概71%的(24位患者中有17位)患者出现了瘤体超过20%的减小。同时,不良反应相对较轻。
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注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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