




急性髓系白血病是一种快速进展的血液和骨髓肿瘤,发病率随年龄的增大而明显升高,中位发病年龄为66岁。恩西地平(Enasidenib)是一种异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂。三羧酸循环对于许多的生化信号通路至关重要,IDH2是三羧酸循环中的关键酶,该蛋白的某些突变形式(R140Q,R172S,R172K)导致特异性代谢产物2-羟基戊二酸(2-hydroxyglutarate,2-HG)升高,恩西地平(Enasidenib)可降低2-HG的含量从而诱导白血病细胞分化。
2017年8月1日,美国FDA批准了Celgene的Idhifa (enasidenib,恩西地平) 上市.用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病。
临床试验分析恩西地平(Enasidenib)治疗急性髓系白血病的疗效,试验纳入199例携带IDH2突变的复发或难治性急性髓系白血病患者进行分析。试验结果显示,在接受最短6个月的治疗后,大约19%的患者实现完全缓解,中位缓解持续期为8.2个月。4%的患者实现部分血液学缓解,中位缓解持续期9.6个月。在157例因为急性髓系白血病需要输血或血小板的患者中,34%在接受恩西地平(Enasidenib)治疗后不再需要输血。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2025年1月12日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=209606