




2020年9月4日,美国FDA批准普拉替尼(帕拉西替尼,GAVRETO)上市,用于RET融合突变非小细胞肺癌成人患者。2020年9月7日,普拉替尼在国内获得优先审批,2020年9月29日,该药在乐城先行区实现了落地使用。
基石药业早在2018年6月,就从Blueprint Medicines Corporation获得了包括普拉替尼在内的三种药物在中国大陆、香港、澳门和台湾的独家开发和商业化授权。基石药业是一家生物制药公司,专注于开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物,以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。普拉替尼是基石药业今年在全球递交的第3个、中国大陆递交的第2个新药上市申请。
在普拉替尼治疗晚期RET融合基因突变阳性患者的全球性研究中,普拉替尼的使用展现出惊人的效果,患者的ORR(客观缓解率)高达65%,其中初治患者的ORR更是高达73%,既往经含铂治疗的患者,客观缓解率也达到了61%,疾病控制率(DCR)达93%!
普拉替尼的效果是毋庸置疑的,但是无论哪种药物在长期使用后都有可能会出现一些副作用,普拉替尼常见的副作用有便秘、疲劳、肌肉骨骼疼痛和高血压。最常见的3-4级实验室异常(≥2%)为淋巴细胞减少、中性粒细胞减少、血红蛋白降低、磷酸盐降低、钙减少、钠减少和丙氨酸转氨酶(ALT)升高。 如果出现比较严重的副作用患者需要及时联系医生处理。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年03月22日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213721