




激酶抑制剂凡德他尼被FDA批准用于治疗不能手术、疾病进展或有症状的晚期甲状腺髓样癌。甲状腺髓样癌是甲状腺癌中较为罕见的一种,表现为特定细胞的癌性增长,可自发可遗传产生。常见症状包括咳嗽、吞咽困难、甲状腺肿块等。凡德他尼可有效控制甲状腺髓样癌的生长和扩散能力,是首个被批准的治疗甲状腺髓样癌的药物。
凡德他尼除了原研药还有印度仿制药。原研药上市后价格太过昂贵,这时印度版仿制药就应运而生。印度仿制药的规格有两种,一种为100mg*30片,价格大概在6300$左右;另一种规格为300mg*30片,价格大概在12000$左右。
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凡德他尼的安全性和有效性由一项纳入331例晚期甲状腺髓样癌患者的单一、随机国际性临床试验所证实。纳入的患者被分配接受凡德他尼或安慰剂(糖丸)治疗。与安慰剂组相比,凡德他尼组病情无进展生存期明显延长,两组的病情无进展生存期中位数分别为16.4个月和超过22.6个月。还需要很长的时间才能确定凡德他尼组病情无进展生存期中位数确切数值和断定该组整体生存期是否会长于安慰剂组。
目前还没有FDA批准的用于这种类型癌症的治疗方法。凡德他尼针对甲状腺髓样癌的生长和扩大特性,其为每日口服给药。
凡德他尼使用时所发生的常见副作用包括腹泻、皮疹、恶心、高血压、头痛、乏力、食欲不振、胃(腹部)疼痛。研究期间报告的的严重的副作用为接受凡德他尼治疗患者中有5例死亡病例。死亡的原因包括呼吸并发症、心脏衰竭和血液中细菌感染(败血症)。这些副作用都需要患者注意。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年3月7日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=022405