




诺华地拉罗司是美国 FDA 批准的第一个能够常规使用的口服驱铁剂,获准在≥2岁 、输血造成的慢性铁负荷过多的患者中使用。地拉罗司是口服的活性螯合剂,与铁(Fe3+)具有高度选择性。它是具有3个突起的配基,以2:1的比例与铁高亲和性结合。
诺华地拉罗司效果怎么样?
临床试验评价瑞士诺华生产的地拉罗司(恩瑞格,Deferasirox)治疗重型β-地中海贫血(β-地贫)患者铁过载的疗效及安全性。
结果:入组的23例重型β-地贫患者治疗前均未规则使用铁螫合剂,铁过载状况严重[血清铁蛋白平均基线值为(5433.96±2873.90)μg/L].20 mg·kg-1·d-1的地拉罗司(恩瑞格,Deferasirox)能维持患者铁过载处于平衡状态,治疗前后血清铁蛋白水平无显著性变化;随治疗时间的延长,服药剂量的增加,≥30 mg·kg-1·d-1的地拉罗司(恩瑞格,Deferasirox)能使患者铁过载达到负平衡状态,治疗前后比较血清铁蛋白水平差异具有统计学意义。
研究随访中未出现地拉罗司的严重不良反应事件,常见的不良反应是肝转氨酶及血清肌酐轻度升高.23例患者均能按时服药,顺利完成临床研究,无死亡病例。结论:作为一种新型的口服铁螯合剂,地拉罗司(恩瑞格)能显著改善患者铁过载状况。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年1月,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203560。