甲状腺髓样癌(MMTC)为罕见肿瘤,疾病进展迅速,局限期以手术为主,对于晚期患者,因治疗方法有限,且放化疗疗效欠佳,中位生存期较短。因此,靶向治疗成为转移复发性甲状腺髓样癌治疗的新方向。EXAM试验首次证明小分子酪氨酸激酶抑制剂卡博替尼用于转移性甲状腺髓样癌患者,获得明显客观疗效。2012年11月29日美国食品药物管理局(FDA)批准卡博替尼用于不可手术切除的恶性局部晚期或转移性甲状腺髓样癌的治疗。
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