美国Celgene的恩西地平疗效怎么样？

恩西地平是一种IDH2（异柠檬酸脱氢酶）抑制剂，也是第一个上市的致癌代谢物合成抑制剂，主要用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病。目前恩西地平还没有在国内上市。今天来了解一下美国Celgene的恩西地平疗效怎么样？

一项纳入199例携带IDH2突变的复发或难治性AML患者的单臂研究分析了恩西地平的效果。结果显示，在接受最短6个月的治疗后，大约19%的患者实现完全缓解，中位缓解持续期为8.2个月。4%的患者实现部分血液学缓解，中位缓解持续期9.6个月。在157例因为AML需要输血或血小板的患者中，34%在接受恩西地平治疗后不再需要输血。

美国Celgene是一家创新生物制药龙头公司，主要从事研发、设计和研制治疗癌症和炎症、免疫疾病有关的药物，在全球生物制药公司市值排名第三。Celgene是国际创新生物制药企业巨头，主营业务就是从事药物的研发、生产和销售。

2016年12月，临床I/II期临床研究中发现，IDH2突变的老年AML患者中，口服单药恩西地平治疗的CR率达23%，中位疗效持续时间为8.2个月。遂决定向FDA递交NDA申请。2017年3月，FDA决定给予恩西地平优先审评。

2017年8月，恩西地平获得美国食品和药物管理局（FDA）的完全批准，用于治疗经FDA批准的检测产品检测证实具有IDH2突变的R/R AML成年患者。同时恩西地平也是第一个也是唯一一个获FDA批准治疗IDH2突变阳性R/R AML患者的药物。