




贝罗司他胶囊Orladeyo是血浆激肽释放酶抑制剂,与血浆激肽释放酶结合并抑制其蛋白水解活性。目前,贝罗司他胶囊Orladeyo已获得美国食品和药物管理局(FDA)批准,用于年龄≥12岁的儿童和成人患者,预防遗传性血管水肿(HAE)发作。
BioCryst公司是一家生物技术公司。BioCryst公司设计、优化及开发用于封锁疾病发病原相关酶的小分子药物。该公司专注于治疗罕见病。BioCryst公司运用X光散射技术、分子结构计算机模拟和化学技术集中研究控制细胞生物学的酶的三维分子结构及活性部位特征。BioCryst公司的贝罗司他胶囊效果怎么样?
在关键的3期APeX-2试验中,BioCryst公司可显著减少患者24周内遗传性血管性水肿HAE发作次数,并且持续至第48周。完成48周试验患者的遗传性血管性水肿HAE发作频率显著减少,从基线平均2.9次/月,降至平均1次/月。完成另一项长期开放标签APeX-S研究患者遗传性血管性水肿HAE发作频率降低至平均0.8次/月。由此可见,贝罗司他胶囊Orladeyo的治疗效果是十分显著的,该药品的研制成功对于很多患者来说是一个好消息。
但患者不可擅自使用贝罗司他胶囊Orladeyo进行治疗,接受Orladeyo治疗也会产生一定的副作用或不良反应,其中最常见不良反应包括有:腹痛/呕吐/腹泻/背痛/胃食管反流病等等。并且患者要注意:贝罗司他胶囊Orladeyo不应用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)急性发作。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年10月21日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=214094