在急性髓细胞白血病的患者中,带有IDH2 (Isocitrate dehydrogenase,IDH,异柠檬酸脱氢酶)突变的患者约占20%,仅有约10%的患者适合骨髓移植手术,5年生存率低。恩西地平对于检测出带有IDH2突变的患者具有治疗效果。美国Celgene的恩西地平已经在2017年8月1日获得美国FDA批准上市,用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病。
美国Celgene的白血病治疗药恩西地平效果如何?
新药恩西地平的上市,为急性髓系白血病患者提供了一种治疗的新选择。恩西地平(Enasidenib)的疗效在一项纳入199例携带IDH2突变的复发或难治性急性髓系白血病患者的单臂研究中得到证实。 结果显示,在接受最短6个月的治疗后,大约19%的患者实现完全缓解,中位缓解持续期为8.2个月。4%的患者实现部分血液学缓解,中位缓解持续期9.6个月。在157例因为急性髓系白血病需要输血或血小板的患者中,34%在接受恩西地平(Enasidenib)治疗后不再需要输血。
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