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治疗急性髓性白血病新药:美国Celgene的恩西地平

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医学编辑郑俊阳
2021-02-23 10:42
已帮助: 367人

AML(Acute myeloid leukemia)急性髓系白血病,是一种骨髓性造血芽细胞异常增殖造成的血液恶性肿瘤。其特点是骨髓内异常芽细胞的快速增殖而影响了正常造血细胞的产生。其发病率随着年龄的增长而增加,60岁以上老年患者占70%。美国Celgene的恩西地平适用于具有特异遗传突变的复发性或难治性急性骨髓性白血病(AML)的成年患者。

治疗急性髓性白血病新药:美国Celgene的恩西地平

美国Celgene的恩西地平获得FDAP批准是通过在199例复发性或难治性AML患者的单臂试验中进行了研究,患者具有IDH2实时检测的IDH2突变。美国Celgene的恩西地平治疗6个月时,有19%病人完全应答,中值应答时间为8.2个月,4%的患者出现全缓解部分血液学恢复,中值生存期为19.7个月。开始时,由于AML引起的血液或血小板输注的157例患者中,有34%的患者在美国Celgene的恩西地平治疗后不再需要输血。但77%患者也出现白血球增多、维甲酸综合症等严重副反应。IDH2变异占AML患者的8-19%,美国有1200-1500此类病人。患者平均用药时间约为4个月。

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