多发性骨髓瘤新药帕比司他哪有卖？

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多发性骨髓瘤新药帕比司他哪有卖？

郭药师

2025-01-21 18:11:50

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帕比司他（panobinostat）是由Novartis公司研制开发的一种异羟肟酸类小分子组蛋白去乙酰酶(HDAC)抑制剂。该药能诱导组蛋白H和H的乙酰化作用，增加细胞周期蛋白激酶抑制剂P21的蛋白水平，中断热休克蛋白HSP90的分子伴侣作用，诱导促使二磷酸腺苷核糖多聚酶PARP断裂，导致肿瘤细胞凋亡。2007年6月，欧洲罕见病用药委员会(COMP)已经接受将帕比司他作为罕用药，用于治疗皮肤T-细胞淋巴瘤(CTCL)的申请（未见最新进展报道)。

目前，帕比司他（panobinostat）主要用于多发性骨髓瘤(MM)、早期急性髓性白血病(AML)以及骨髓增生异常综合征(MDS)的治疗，在美国处于Ⅲ期临床研究。同时，Novartis 公司关于此药的一项控制霍奇金淋巴瘤(HL)的Ⅱ期临床研究也获得肯定结果，显示该药作用良好。那么，多发性骨髓瘤新药帕比司他哪有卖？

多发性骨髓瘤新药帕比司他目前已经在海外多个国家和地区上市，为诸多患者的治疗带来了极大的帮助。不过令人遗憾的是，该药目前仍未能够获得国家药品监督管理局（NMPA）的批准在国内上市，所以需要此药进行治疗的患者当前就只能先通过海外购药来获取了。在实际购药时，患者可以自己出国购药，也可以联系国内一些专业且正规的海外医疗服务机构（比如医伴旅）来获取帕比司他的购药渠道。

帕比司他的绝对口服生物利用度接近 21% ，该药品的峰浓度在癌症晚期患者口服 2 h（Tmax）内被观察到。在超过剂量范围时，帕比司他的 Cmax和 AUC 显示了类似与剂量成比例的增加。患者在用药时，一定要严格按照说明书或医嘱用药。

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参考资料： FDA说明书，FDA更新于2016年6月6日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=205353

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